Tecnología 13/10/2019

Fernando Goldbaum: “Para tener empresas de biotecnología hay que vincular el capital con el talento”

Por José Crettaz

Bioquímico, investigador y cofundador de Inmunova contó en #TMTConversaciones los avances del que podría ser el primer tratamiento contra el síndrome urémico hemolítico. La oportunidad de las empresas de base tecnológica y la importancia de la colaboración público-privada

Fernando Goldbaum es investigador superior del Conicet. Obtuvo su doctorado en Inmunología en la Facultad de Farmacia y Bioquímica de la Universidad de Buenos Aires y fue director del Instituto de Investigaciones Bioquímicas de Buenos Aires (IIBBA) y del Instituto Leloir. Actualmente se desempeña como director científico de Inmunova, empresa argentina de biotecnología de la cual es co-fundador.

En sus más de 20 años de trayectoria recibió numerosas distinciones, entre ellas el premio Amsud-Pasteur Biotech (2004) por el desarrollo de una nueva tecnología para el diseño de vacunas. Asimismo, es autor de diversas patentes biotecnológicas. Goldbaum estuvo en #TMTConversaciones para conversar sobre los avances en el desarrollo de un medicamento, generado en Inmunova, para prevenir el Síndrome Urémico Hemolítico.

-¿Qué es inmunova?

-Es una empresa biotecnológica nacida del sector científico. Soy investigador del Conicet, tengo un grupo de trabajo en la Fundación Instituto Leloir y en la Universidad Nacional de San Martín (Unsam). De ese trabajo, que empezó hace más de 20 años -empecé muy joven-, surgió una plataforma tecnológica para poder desarrollar nuevos tipos de drogas que, en general, se pueden englobar en la categoría de vacunas y antisueros contra diferentes enfermedades.

-Esto arrancó en la academia, en la universidad…

-Investigación básica. La investigación generalmente está dirigida por la curiosidad. Yo estaba estudiando la respuesta inmune contra una enfermedad y descubrí una proteína que podía ser utilizada para ser decorado con otros antígenos, de otras enfermedades, para producir nuevas vacunas. En ese devenir, me asocié con dos emprendedores Linus Spatz y Dan Kaplan quienes estaban buscando dedicarse a la tecnología y fundar nuevas empresas de base tecnológica. Los tres juntos fundamos una empresa que se llama Inmunova, que comenzó con algunas pruebas de concepto y con un inversor ángel. Cuando fuimos creciendo, y vimos que teníamos un prototipo, hubo inversiones más grandes.

Ahora, en general, nos estamos dedicando a enfermedades huérfanas. ¿Qué es una enfermedad huérfana? Una enfermedad para la cual no hay ningún tipo de cura ni tratamiento específico hasta el momento. Nosotros descubrimos que nuestra plataforma servía para desarrollar anticuerpos muy potentes contra una toxina fundamental en el desarrollo de una enfermedad, muy conocida para la población argentina, que se llama síndrome urémico hemolítico.

“Cuando vimos que podíamos producir anticuerpos para la toxina Shiga patentamos la idea. En la biotecnología es muy importante la propiedad intelectual”

-La famosa enfermedad de la hamburguesa cruda

-Mal conocida como la enfermedad de la hamburguesa cruda porque los vegetales, los lácteos no pasteurizados, el agua y los animales, en determinadas circunstancias, pueden también transmitirla. Esta enfermedad se contagia por alimentos.

Argentina, desgraciadamente, es el país en donde hay mayor impacto. Hay alrededor de 5 mil infecciones alimentarias al año, de las cuales 500 devienen en una enfermedad, en niños menores de 5 años.

La medicina argentina ha avanzado mucho en los últimos 30 años y, por suerte, la mortalidad ha bajado muchísimo. Sólo un 3% o 5% de esos casos suelen ser fatales. Pero entre el 30% y 50% de los casos tienen secuelas de por vida. Generalmente los niños superan la enfermedad pero, alrededor de la adolescencia o de la juventud tardía, tienen problemas renales o deben realizarse trasplantes de riñón.

La bacteria produce una infección que genera una diarrea que, con el paso de los días, se convierte en una diarrea con sangre. La bacteria inyecta al cuerpo una toxina que se llama Shiga. Primero se inflaman los intestinos y se produce la sangre, después entra al cuerpo y ataca sobre todo al sistema nervioso central y los riñones.

Nosotros, en nuestro laboratorio, hacemos con esta plataforma una especialidad que se llama ingeniería de proteínas. Armamos lo que llamamos quimera que hace que se produzcan altos títulos de anticuerpos contra esta toxina.

Cuando vimos que teníamos esa posibilidad lo que hicimos fue patentar la idea en nuestra empresa. En la biotecnología es muy importante la propiedad intelectual.

-Es lo que termina financiando los desarrollos

-Es lo que te permite acercarse a un inversor debido a que piden la protección de la propiedad intelectual para tener la exclusividad de un potencial mercado hacia futuro.

Nosotros desarrollamos una patente con esta idea y, después de eso, vimos cuál era la forma más práctica de llegar con una innovación a atacar esta enfermedad huérfana. Hoy en día los médicos, ante un niño que tiene diarrea con presencia de la toxina, lo único que pueden hacer es esperar. En este tipo de enfermedad, el antibiótico no ayuda y empeora la enfermedad. No hay ninguna otra droga o vacuna que sea efectiva.

Nosotros desarrollamos un medicamento muy simple y seguro que permite tratar a los niños infectados con esta bacteria para evitar el desarrollo de la enfermedad en ese tiempo que, hasta ahora, lo único que se hacía era esperar.

-Con ese medicamento en fase experimental ya recorrieron un terreno bastante importante en lo que es la prueba

-El medicamento lo desarrollamos junto a una empresa argentina que desarrolla antisueros. En 2015 tuvimos el medicamento base y empezamos a interactuar con la Anmat que evalúa que todo se haga correctamente, con los más altos estándares científicos y éticos.

Lo primero que hicimos fue un ensayo preclínico en el Centro de Medicina Comparada que tiene el Conicet en la Universidad Nacional del Litoral. Presentamos esos datos a la Anmat mostrando que nuestra droga se comportaba bien, era segura y eficaz en animales. En 2017 nos permitieron desarrollar un primer ensayo en humanos. En la primera etapa, durante el 2018, inyectamos esta droga a 14 adultos voluntarios sanos. La enfermedad se da en niños pero, por razones éticas, la prueba de seguridad se realiza en adultos. Finalizamos la prueba con éxito, demostramos que la droga es segura y evita el desarrollo de la enfermedad.

-Por eso hay mucha expectativa en la comunidad de la biotecnología en Argentina ¿Qué es lo que sigue ahora?

-En la industria biotecnológica seríamos el primer desarrollo, totalmente efectuado en Argentina, de un producto biotecnológico para aplicaciones en salud humana. En el sector de médicos pediatras y nefrólogos hay una expectativa muy grande porque son ellos quienes tienen la peor carga: lidiar con la terrible angustia de los padres frente a esta enfermedad. Cuando empezamos con esta idea interactuamos mucho con ellos y desarrollamos un plan clínico en conjunto.

Estamos desarrollando un producto que puede ser muy importante para la Argentina pero también para el resto del mundo. Esta enfermedad está presente en Estados Unidos, Alemania, Japón e Inglaterra, entre otros lugares. Todo el plan regulatorio que fuimos desarrollando con la Anmat fue siendo validado con las agencias regulatorias europeas y estadounidenses. La agencia de regulatoria europea, EMA, nos otorgó la designación como droga huérfana que nos permite trabajar unos cuantos años en exclusividad y con muchas facilidades dentro del mercado europeo. Además, estamos trabajando para que reconozca lo mismo la agencia regulatoria de Estados Unidos, la FDA.

“En la industria biotecnológica seríamos el primer desarrollo, totalmente efectuado en Argentina, de un producto biotecnológico para aplicaciones en salud humana”

El ensayo clínico que está por comenzar en la Argentina permitiría aplicar esta droga en en todo el mundo. En el Hospital Penna de Bahía Blanca se van a reclutar niños que llegan a la guardia con la presencia de la toxina en la materia fecal. A los padres se les presentará la posibilidad de firmar un consentimiento para realizar un ensayo a los niños de 1 a 10 años.

Tenemos que llegar a reclutar, en un término de 2 a 3 años, un número grande de niños para poder demostrar que el producto es eficaz y frena la enfermedad. Si demostramos eso vamos a presentar esos datos frente a la Anmat que, eventualmente, decidiría habilitar el uso de esta droga para esta enfermedad.

-En otras entrevistas subrayas mucho el tema de la colaboración público-privada en el desarrollo biotecnológico ¿Por qué?

-Inmunova nació como una interacción público-privada, un laboratorio de investigación básico, perteneciente al Conicet y a la Fundación Instituto Leloir, el desarrollo una tecnología y la llegada de inversores privados.

En los últimos 15 años hubo un apoyo muy fuerte, sobre todo hace 5 o 6 años, a la ciencia argentina. Desde el Ministerio de Ciencia se ofrecieron un montón de instrumentos que nos permitieron desarrollar las primeras pruebas de concepto con una relativa baja inversión de capital privado. Eso es muy importante porque en los comienzos la tecnología es muy endeble y es muy difícil conseguir inversión privada. El rol del Estado permite para vehiculizar esos primeros pasos y ser el inversor ángel de todas estas tecnologías que llevan al desarrollo de empresas de base tecnológica.

-¿Qué características tiene el sector biotecnológico en la Argentina? ¿Cuál es el presente y cómo ves el futuro?

-Tenemos una rica herencia, hay tres ganadores argentinos del Premio Nobel en ciencias biomédicas argentinos. Esa tradición generó una investigación de gran calidad en ciencias médicas pero, por razones históricas, estuvo bastante separada de lo que es la industria y el desarrollo tecnológico.

En los últimos años, desde el Ministerio de Ciencia y de la Agencia Nacional de Promoción Científica y Tecnológica, se crearon muchos instrumentos que están ayudando a que se acerquen ambos mundos. Ahí hay una oportunidad muy grande porque existe una industria competitiva y existe el conocimiento.

“En los comienzos la tecnología es muy endeble y es muy difícil conseguir inversión privada. El rol del Estado permite para vehiculizar esos primeros pasos y ser el inversor ángel de todas estas tecnologías que llevan al desarrollo de empresas de base tecnológica”

La industria farmacéutica argentina es muy pujante, el 60% de los fármacos que consumimos en el país son de industria nacional. En la mayoría de los países prácticamente el 100% de los medicamentos viene de afuera.

El inversor principal de Inmunova es un grupo farmacéutico argentino muy grande, el Grupo Insud. Tenemos un plan de desarrollo de un potencial producto para prevenir el hanta virus que es también una enfermedad huérfana, pero necesitamos que sector farmacéutico apueste a este nuevo tipo de medicamento.

Una de las cosas que nos entusiasma es actuar de ejemplo paradigmático para que esto se reproduzca. Ahora hay fondos de inversión para las nuevas ideas y seguramente, en los próximos años, van a aparecer muchos casos como el de Inmunova.

En estos últimos años ha bajado mucho la inversión pública en ciencia. Las ideas surgen del trabajo riguroso de los científicos pero hay que invertir en el sistema público, en el Conicet, y poblar los laboratorios con jóvenes entusiastas que ataquen los problemas e intenten resolverlos desde el conocimiento.

-Para eso hace falta recursos públicos

-Inversión

-Hablabas de jóvenes investigadores ¿Cuál es el panorama en cuanto al talento y la formación de ese talento?

-En los últimos 10 años hubo un gran entusiasmo, mucha gente volvió del exterior y se capacitó a personas. Ahora se ve la angustia frente a la disminución de la inversión, esperemos que no se vayan. Perder esos recursos humanos es muy doloroso y nos hace perder oportunidades de desarrollo de nuevas drogas, de nuevos tipos de medicamentos y generar una industria propia en el país.

Aprovecho esta oportunidad para hacer reflexionar, desde este pequeño lugar, a los políticos. Hay que invertir en el país porque genera recursos. Inmunova nació con dos o tres personas y hoy somos 20. Este tipo de empresas permiten a la gente que se va formando quedarse haciendo ciencia, desarrollando productos para resolver problemas de salud.

“En el caso de Inmunova se invirtió más o menos 50% o 60% de dinero del sector público y un 30% o 40% del sector privado. Si no hubiera existido ese dinero público, nosotros no estaríamos acá”

-¿Cuál es el panorama respecto a la regulación de la investigación científica y los estímulos para las empresas?

-En estos 20 años, más específicamente los últimos 10 años, nos encontramos con montón de dificultades aunque creo que no tenemos problemas insolubles. Por ejemplo nuestra interacción con la Anmat ha sido excelente, tenemos patentes internacionales y pudimos generar la protección de la propiedad intelectual.

En cuanto a la inversión y a la baja de la carga impositiva creo que estamos muy atrasados, se dictó una ley de biotecnología pero cuesta ponerla en práctica. Sería muy bueno que parte de las ganancias que se obtienen, que se van en impuestos, sean devueltos a través de apoyo a proyectos de investigación.

-¿Cómo se hace para tener organizaciones innovadoras que construyan una economía y una sociedad innovadora?

-En el caso particular de Inmunova, descubrimos que la innovación es poder llevar a la práctica una idea en un producto concreto. Para generar eso se necesitan grupos de trabajo multidisciplinarios, juntar a gente con diferentes visiones para llevar una idea al mercado.

-¿Es una oportunidad especial, en este tiempo, para que empresas argentinas se consoliden?

-Si logramos vincular el capital excedente en Argentina con el talento, que hay mucho, y ese talento se da cuenta que tiene que dedicarse a cosas que le sirvan al país se pueden crear muchas empresas de base de tecnológica.

Me parece que la Argentina tiene la oportunidad, pero con políticas de Estado que lleven mucha inversión del sector público. En el caso de Inmunova se invirtió más o menos 50% o 60% de dinero del sector público y un 30% o 40% del sector privado. Si no hubiera existido ese dinero público, nosotros no estaríamos acá. El Estado tiene que ser el catalizador para que el sector privado tenga nichos para invertir de forma competitiva.